FDA چارچوب سیاست جدیدی را برای "اصل شواهد بیماری نادر" راه اندازی می کند (RDEP)

FDA چارچوب سیاست جدیدی را برای "اصل شواهد بیماری نادر" راه اندازی می کند (RDEP)

به تازگی ، سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) چارچوب سیاست جدیدی به نام اصول انتهای بیماری نادر (RDEP) منتشر کرده است ، با هدف بهینه سازی استانداردهای شواهد برای تولید دارو در بیماریهای نادر. این سیاست توجه گسترده ای از صنعت داروسازی جهانی ، به ویژه در زمینه درمان بیماری های نادر را به خود جلب کرده است. در این مقاله موضوعات محبوب و محتوای داغ در طول 10 روز گذشته برای تفسیر محتوای اصلی و تأثیر این خط مشی به تفصیل ترکیب شده است.

1. پیشینه و اهداف سیاست RDEP

با توجه به تعداد کمی از بیماران و دشواری تحقیقات بالینی ، بیماریهای نادر مدتهاست که با معضل شواهد کافی برای تولید دارو روبرو هستند. FDA چارچوب RDEP را این بار راه اندازی کرد و هدف آن تسریع در روند تأیید داروهای بیماری نادر از طریق طراحی نقطه پایانی انعطاف پذیر و استانداردهای شواهد ، ضمن اطمینان از ایمنی و اثربخشی آنها است. در اینجا اهداف اصلی این سیاست آورده شده است:

2. تجزیه و تحلیل پیوند مباحث داغ در سراسر شبکه

با مرتب سازی کل داده های شبکه طی 10 روز گذشته ، دریافتیم که موضوعات زیر بسیار مربوط به سیاست های RDEP است:

3. تجزیه و تحلیل محتوای سیاست اصلی

چارچوب RDEP شامل سه اصل شواهد نوآورانه است:

1طراحی نقطه پایانی: اجازه می دهد تا نقاط پایانی اولیه بر اساس خصوصیات بیماری ، مانند دیستروفی عضلانی پیشرونده ، تنظیم شود و میزان بقای جایگزین را می توان برای یک آزمایش پیاده روی 6 دقیقه ای پذیرفت.

2ادغام داده های متقابل تحقیق: به وضوح مجاز به ادغام داده های تحقیق در مراحل مختلف است. جدول زیر طرح ادغام داده ها را برای تحقیقات بیماری نادر معمولی نشان می دهد:

3استاندارد ریسک جدید برای سود: برای بیماری های نادر تهدید کننده زندگی ، آستانه های خطر بالاتر را بپذیرید (تا 50 ٪ میزان عوارض جانبی جدی).

4. پیش بینی تأثیر صنعت

طبق تجزیه و تحلیل تخصصی ، سیاست RDEP ممکن است تغییرات زیر را ایجاد کند:

V. بحث و گفتگو و چالش

اگرچه RDEP بسیار محبوب است ، اما نکات بحث برانگیز زیر نیز وجود دارد:

1استانداردهای شواهد خطر را کاهش می دهد: برخی از کارشناسان نگران این هستند که داروهایی که ممکن است منجر به اثربخشی نامشخص شوند ، راه اندازی شوند.

2پایداری تجاری: قیمت گذاری داروهای نادر بیماری ممکن است به دلیل کاهش هزینه های تحقیق و توسعه با فشار تنظیم روبرو شود.

3هماهنگی نظارتی جهانی: سایر آژانس های نظارتی مانند EMA هنوز سیاست های مشابهی صادر نکرده اند که ممکن است باعث ایجاد اختلاف در مصوبات بین المللی شود.

پایان

چارچوب RDEP FDA دوره جدیدی از تولید دارو در بیماری های نادر است. این سیاست به دنبال تعادل بین سخت گیری علمی و دسترسی به بیمار از طریق استانداردهای نوآورانه شواهد است. با اجرای این سیاست ، انتظار می رود چشم انداز درمانی حدود 300 میلیون بیماری نادر در سراسر جهان را به میزان قابل توجهی بهبود بخشد. پیشرفت بعدی سزاوار توجه مستمر است.